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MDS创新药：医保落地专家建言治疗隐匿的血液肿瘤
北京6月2日电(记者张素)乏力、头晕、面色苍白……当身体发出这些“红色警报”，很多人会认为只是“没休息好”或“普通贫血”，但其背后隐藏的，或许是一种恶性的血液肿瘤“骨髓增生异常肿瘤”，简称MDS。
中国中医科学院西苑医院血液病科副主任唐旭东近日受访时说，MDS在中医上也称“髓毒劳”。约30%—40%的MDS患者会进展为急性髓系白血病(AML)，一旦转化，患者的中位生存期不足半年。MDS的危害不容小觑。
MDS的早期症状极为隐匿。据介绍，MDS导致的红细胞减少会导致贫血、乏力、心慌等症状，白细胞减少则可能引起感染，血小板减少则可能引发出血风险。然而，由于疾病多发于中老年人，这些症状极易被忽视或与其他基础疾病混淆。
唐旭东表示，如果患者在日常生活中出现上述症状，应尽快前往医院通过血常规检查、细胞形态学、细胞遗传学(染色体)检测技术以及分子检测等，尽早明确诊断，为后续制定治疗方案、规范治疗提供决策依据。
此前，MDS的治疗手段相对有限。针对最常见的较低危MDS，既往治疗手段主要包括去甲基化药物、免疫抑制剂、免疫调节剂、红细胞生成刺激剂(ESA)等。其中ESA应用最为普遍，但其应答率有限。与此同时，长期依靠输血维持治疗又会带来铁过载、脏器损伤甚至增加向白血病转化的风险。
近年来，MDS治疗迎来新的选择。唐旭东介绍说，红细胞成熟剂罗特西普是获批用于治疗较低危MDS贫血的创新药物。这种创新疗法能够针对性地促进红细胞成熟，改善无效造血，能帮助患者早期脱离输血依赖。
临床研究显示，目前促红细胞成熟治疗能够实现的最长持续脱离输血时间已达到2.5年，中位脱离输血时间较ESA延长近一年。同时，它也具有延缓疾病向白血病进展的趋势。
作为MDS治疗中西医结合领域的专家，唐旭东也分享了中医治疗理念。他说，从中医角度来看，MDS其病机为本虚标实，本为脾肾两虚，标为毒瘀互结。因此，在治疗上一方面需要改善患者脾肾两虚的状态，另一方面需要化解毒瘀阻滞。
唐旭东建议，患者应在明确危险分层和现代医学规范治疗的基础上，尽早联合中药进行辨证治疗。一方面可以帮助患者减轻临床症状、提高生活质量，另一方面可以减轻西药的副作用，帮助患者以更好的状态完成长期治疗。
红细胞成熟剂用于较低危MDS的适应症已于去年12月纳入国家医保目录，新版医保目录于2026年起已在全国范围内正式落地执行。
有评论认为，患者的可负担性得到进一步提升，让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益。(完)
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